การรักษาโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียที่มีอาการน้อยจนถึงขั้นรุนแรง จำเป็นต้องได้รับการให้เลือดอย่างสม่ำเสมอ ซึ่งจะทำให้เกิดภาวะเหล็กเกินได้ ภาวะเหล็กเกินมีผลเสียต่ออวัยวะภายใน ได้แก่ ตับ หัวใจ ตับอ่อนและต่อมไร้ท่อ การกำจัดเหล็กเกินเพื่อลดภาวะแทรกซ้อนดังกล่าว ผู้ป่วยโรคนี้จึงจำเป็นต้องได้รับยาขับเหล็กเกิน

ในอดีตยาขับเหล็กเป็นยาที่ต้องนำเข้าจากต่างประเทศ และเป็นยาฉีด ซึ่งมีราคาสูง ทำให้มีผู้ป่วยเข้าถึงยาได้น้อยรายและรูปแบบการใช้ยาที่ต้องเจ็บปวดจากการฉีดยา บั่นทอนคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยแย่ลง

จากความร่วมมือของสหสถาบันในโรงเรียนแพทย์ชั้นนำของประเทศ และองค์การเภสัชกรรม ได้ร่วมกันศึกษาและพัฒนาการวิจัยเพื่อผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย โดยได้ผลิตยา Deferiprone เป็นยารับประทานในรูปแบบยาเม็ดและยาน้ำสำเร็จ ซึ่งดำเนินการพัฒนาการผลิตตั้งแต่วัตถุดิบตัวยาสำคัญจนกระทั่งผลิตเป็นยาสำเร็จรูปได้เองภายในประเทศ และมีการทดสอบประสิทธิผลและความปลอดภัยในผู้ป่วย เพิ่มความสะดวกในการใช้และมีราคาถูกกว่ายาฉีดมาก และบรรจุอยู่ในบัญชียาหลักแห่งชาติ ทำให้ผู้ป่วยสามารถเข้าถึงการรักษาได้อย่างทั่วถึง ไม่ต้องเจ็บปวดร่างกายจากการฉีดยาช่วยให้คุณภาพชีวิตดีขึ้น

นอกจากผู้ป่วยชาวไทยแล้ว องค์การเภสัชกรรมได้กระจายยาไปยังประเทศเพื่อนบ้านเพื่อผู้ป่วยธาลัสซีเมียภูมิภาคอาเซียนมีโอกาสเข้าถึงยาคุณภาพนี้อีกด้วย

องค์การเภสัชกรรมได้วิจัยและพัฒนายาขับเหล็กอย่างต่อเนื่อง โดยในปี 2562 ได้ผลิตยาชนิดใหม่ที่มีชื่อสามัญทางยา คือ Deferasirox ในรูปแบบยาเม็ด ช่วยลดปริมาณจากที่ผู้ป่วยต้องทานวันละ 3-4 ครั้ง เหลือเพียงวันละ 1 ครั้ง เพิ่มความสะดวกในการทานยายิ่งขึ้น อีกทั้งยานี้ได้ถูกบรรจุอยู่ในบัญชียาหลักแห่งชาติแล้วเช่นกัน

องค์การเภสัชกรรมมุ่งมั่นวิจัยและพัฒนายาเพื่อผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียทั้งชาวไทยและภูมิภาคอาเซียนอย่างต่อเนื่อง เป้าหมายคือการเข้าถึงการรักษาอย่างทั่วถึงและมีสุขภาพที่ยั่งยืน สอดคล้องกับคำขวัญเนื่องในวันธาลัสซีเมียโลก ปี 2563
The dawning of a new era for thalassaemia: Time for a global effort to make novel therapies accessible and affordable to patients